Ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο του πνεύμονα που σχετίζεται με το γονίδιο ROS1 έχει ήδη διατεθεί στους ασθενείς στις ΗΠΑ. Τι θα συμβεί στη συνέχεια στην Ευρώπη;
Στις 22 Ιουλίου 2026, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το zidesamtinib (Jideytro), μια νέα στοχευμένη θεραπεία για άτομα με ROS1-θετικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, των οποίων η νόσος έχει εξελιχθεί μετά από προηγούμενη αγωγή με αναστολέα ROS1.
Η έγκριση αυτή προσθέτει μια ακόμη θεραπευτική επιλογή για τα άτομα που πάσχουν από ROS1-θετικό καρκίνο του πνεύμονα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το φάρμακο δεν έχει ακόμη υποβληθεί προς έγκριση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), επομένως δεν διατίθεται ακόμη στην Ευρώπη.
Η έγκριση αυτή αναδεικνύει επίσης ένα ευρύτερο ζήτημα. Ενώ οι στοχευμένες θεραπείες συνεχίζουν να εξελίσσονται, η πρόσβαση σε αυτά τα φάρμακα εξακολουθεί να παρουσιάζει σημαντικές διαφορές σε ολόκληρη την Ευρώπη.
Η επιστήμη συνεχίζει να εξελίσσεται
Οι αναδιατάξεις του γονιδίου ROS1 ευθύνονται για περίπου το 2% των περιπτώσεων μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα. Τα άτομα που πάσχουν από αυτή τη μορφή καρκίνου είναι συχνά νεότερα σε ηλικία σε σύγκριση με τον ευρύτερο πληθυσμό των ασθενών με καρκίνο του πνεύμονα, είναι πιο πιθανό να είναι γυναίκες και πολλοί από αυτούς δεν έχουν καπνίσει ποτέ. Ο ROS1-θετικός καρκίνος του πνεύμονα παρουσιάζει επίσης μεγαλύτερη πιθανότητα εξάπλωσης στον εγκέφαλο, γεγονός που καθιστά ιδιαίτερα σημαντικές τις θεραπείες που παρουσιάζουν καλή δραστικότητα στο κεντρικό νευρικό σύστημα.
Το Zidesamtinib αναπτύχθηκε με σκοπό να αντιμετωπίσει διάφορες προκλήσεις που παρατηρήθηκαν με τους προηγούμενους αναστολείς του ROS1, όπως οι μεταλλάξεις ανθεκτικότητας, η εξέλιξη της νόσου στον εγκέφαλο και η ανεκτικότητα της θεραπείας.
Στη μελέτη που υποστηρίζει την έγκριση, 117 άτομα των οποίων η νόσος είχε εξελιχθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία που στόχευε στο ROS1 παρουσίασαν ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 44%. Περισσότερα από τα δύο τρίτα των ατόμων που ανταποκρίθηκαν εξακολουθούσαν να ανταποκρίνονται μετά από 12 μήνες.
Ανταπόκριση παρατηρήθηκε επίσης σε άτομα που είχαν λάβει προηγουμένως δύο ή περισσότερους αναστολείς του ROS1, συμπεριλαμβανομένων των lorlatinib, repotrectinib και taletrectinib.
Ο Αλέξανδρος Ντρίλον, ερευνητής της μελέτης ARROS-1, δήλωσε ότι οι μεταλλάξεις αντοχής, η εξέλιξη της νόσου στον εγκέφαλο και οι παρενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία εξακολουθούν να αποτελούν σημαντικές προκλήσεις στον ROS1-θετικό καρκίνο του πνεύμονα. Περιέγραψε τις ανταποκρίσεις που παρατηρήθηκαν με το ζιδεσαμτινίμπ, συμπεριλαμβανομένων των ατόμων που είχαν ήδη λάβει προηγουμένως πολλαπλές δόσεις αναστολέων ROS1, ως σημαντική πρόοδο.
Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν ότι ορισμένοι όγκοι εξακολουθούν να εξαρτώνται από την οδό ROS1 ακόμη και μετά τη διακοπή της δράσης προηγούμενων στοχευμένων θεραπειών, γεγονός που επιτρέπει στους νεότερους αναστολείς να παραμένουν αποτελεσματικοί. Καθώς διατίθενται όλο και περισσότερα φάρμακα, η αλληλουχία των θεραπειών αποκτά ολοένα και μεγαλύτερη σημασία στη φροντίδα των ασθενών με ROS1-θετικό καρκίνο του πνεύμονα.
Το ζιδεσαμτινίμπ είναι ο πέμπτος αναστολέας του ROS1 που έλαβε έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες, μετά το κριζοτινίμπ, το εντρεκτινίμπ, το ρεποτρεκτινίμπ και το ταλετρεκτινίμπ.
Η τρέχουσα κατάσταση στην Ευρώπη
Η αίτηση για άδεια κυκλοφορίας του taletrectinib, ενός άλλου νεότερου αναστολέα ROS1 που έχει ήδη εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Κίνα και την Ιαπωνία, επικυρώθηκε από τον EMA νωρίτερα φέτος. Η επικύρωση αποτελεί σημαντικό βήμα στην ευρωπαϊκή ρυθμιστική διαδικασία, αλλά δεν ισοδυναμεί με έγκριση και δεν έχει ανακοινωθεί ημερομηνία λήψης απόφασης.
Το Zidesamtinib δεν έχει ακόμη εισέλθει στη διαδικασία έγκρισης στην Ευρώπη.
Για τα άτομα που πάσχουν από καρκίνο του πνεύμονα στην Ευρώπη, η έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές αποτελεί μόνο ένα μέρος της διαδικασίας. Τα φάρμακα πρέπει επίσης να υποβληθούν σε διαδικασίες αξιολόγησης των τεχνολογιών υγείας, καθορισμού τιμών και αποζημίωσης προτού καταστούν διαθέσιμα σε τακτική βάση, και οι διαδικασίες αυτές διαφέρουν από χώρα σε χώρα.
Ο πιο πρόσφατος δείκτης «Patients W.A.I.T.» της EFPIA έδειξε ότι ο μέσος χρόνος που μεσολαβεί μεταξύ της έγκρισης κυκλοφορίας στην Ευρώπη και της διάθεσης των φαρμάκων στους ασθενείς ανέρχεται πλέον σε 597 ημέρες. Η διάθεση των φαρμάκων διαφέρει επίσης σημαντικά σε ολόκληρη την Ευρώπη, καθώς ορισμένες χώρες παρέχουν συστηματικά πρόσβαση σε νέα φάρμακα πολύ νωρίτερα από άλλες.
Από τη δική της έρευνα, η οργάνωση «Lung Cancer Europe» έχει εντοπίσει παρόμοιες διαφορές στην πρόσβαση σε νέα φάρμακα, σε εξετάσεις βιοδεικτών και σε πολυεπιστημονική φροντίδα σε ολόκληρη την Ευρώπη. Η πρόκληση δεν συνίσταται πλέον απλώς στην ανάπτυξη νέων θεραπειών, αλλά στη διασφάλιση ότι οι άνθρωποι θα μπορούν να επωφεληθούν από αυτές, ανεξάρτητα από τον τόπο διαμονής τους.
Η πρόσβαση ξεκινά με τις δοκιμές
Οι στοχευμένες θεραπείες μπορούν να χρησιμοποιηθούν μόνο εφόσον έχει προσδιοριστεί ο σχετικός βιοδείκτης.
Η πρόσβαση στις εξετάσεις βιοδεικτών εξακολουθεί να παρουσιάζει διαφορές σε ολόκληρη την Ευρώπη, πράγμα που σημαίνει ότι ορισμένα άτομα ενδέχεται να μην υποβληθούν σε εξετάσεις για αναδιατάξεις του γονιδίου ROS1, ακόμη και όταν υπάρχει διαθέσιμη στοχευμένη θεραπεία. Έρευνα της ESMO έχει επισημάνει σημαντικές διαφορές στην πρόσβαση στις τεχνολογίες μοριακών εξετάσεων μεταξύ των ευρωπαϊκών χωρών.
Η βελτίωση της πρόσβασης στις εξετάσεις βιοδεικτών εξακολουθεί να αποτελεί ουσιαστικό στοιχείο της βελτίωσης της πρόσβασης στην ιατρική ακριβείας.
Άλλοι παράγοντες που επηρεάζουν την πρόσβαση
Ο χρόνος υποβολής των αιτήσεων προς τις ρυθμιστικές αρχές συμβάλλει επίσης στις διαφορές μεταξύ των περιοχών. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συχνά υποβάλλουν αιτήσεις για νέα φάρμακα στην FDA πριν από την EMA, πράγμα που σημαίνει ότι η εξέταση από τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές ξεκινά αργότερα.
Μόλις εγκριθούν σε ευρωπαϊκό επίπεδο, οι φάρμακα καθίστανται διαθέσιμα κατόπιν περαιτέρω εθνικών διαδικασιών που καθορίζουν αν και πότε θα διατεθούν στην αγορά. Οι μικρότερες αγορές και οι χώρες με χαμηλότερο εισόδημα ενδέχεται να αντιμετωπίσουν περαιτέρω καθυστερήσεις λόγω των διαπραγματεύσεων για την τιμολόγηση και των εμπορικών αποφάσεων σχετικά με τις προτεραιότητες διάθεσης στην αγορά.
Συνεχής πρόοδος
Η έγκριση του zidesamtinib αποτελεί ένα ακόμη παράδειγμα της συνεχιζόμενης προόδου στον τομέα του καρκίνου του πνεύμονα με θετικό ROS1.
Παρέχει μια επιπλέον θεραπευτική επιλογή για άτομα των οποίων ο καρκίνος έχει εξελιχθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία που στοχεύει στο ROS1 και εμπλουτίζει το συνεχώς διευρυνόμενο φάσμα φαρμάκων που μπορούν ενδεχομένως να χρησιμοποιηθούν διαδοχικά κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Πρόσφατες κλινικές δοκιμές έχουν επίσης δώσει μεγαλύτερη έμφαση σε αποτελέσματα που αντικατοπτρίζουν την καθημερινή εμπειρία των ασθενών που ζουν με καρκίνο του πνεύμονα, όπως η ποιότητα ζωής, ο έλεγχος των συμπτωμάτων και η γνωστική λειτουργία, παράλληλα με την ανταπόκριση του όγκου. Νέα δεδομένα σχετικά με τα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ίδιους τους ασθενείς, προερχόμενα από τη μελέτη TRUST-II για το taletrectinib, τα οποία παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της ASCO τον Μάιο του 2026, έδειξαν ταχεία και διαρκή ανακούφιση από βασικά συμπτώματα, παράλληλα με τη διατήρηση της γνωστικής λειτουργίας, ενισχύοντας αυτή τη στροφή ως προς τα στοιχεία που μετρούν πλέον οι δοκιμές.
Με το βλέμμα στραμμένο στο μέλλον
Η διασφάλιση της έγκαιρης πρόσβασης στις εξετάσεις βιοδεικτών, στην αξιολόγηση από τις ρυθμιστικές αρχές, στην αποζημίωση και στη θεραπεία θα είναι σημαντική, ώστε οι πολίτες σε ολόκληρη την Ευρώπη να μπορέσουν να επωφεληθούν από αυτές τις εξελίξεις.
Καθώς καθίστανται διαθέσιμες όλο και περισσότερες στοχευμένες θεραπείες, η βελτίωση της ισότιμης πρόσβασης θα εξακολουθήσει να αποτελεί σημαντική πρόκληση για τα συστήματα υγείας, τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής και την ευρύτερη κοινότητα των ατόμων που πάσχουν από καρκίνο του πνεύμονα σε ολόκληρη την Ευρώπη.
Πηγές
FDA – Η FDA εγκρίνει το zidesamtinib για τον ROS1-θετικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerGSK – Το Jideytro (zidesamtinib) εγκρίθηκε στις ΗΠΑ για τη θεραπεία του ROS1-θετικού μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA)
https://www.ema.europa.euΈρευνα του δείκτη W.A.I.T. της EFPIA για τους ασθενείς 2025 (δημοσίευση 2026)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO: Πρόσβαση σε εξετάσεις βιοδεικτών στην Ευρώπη
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026: Αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς της μελέτης TRUST-II (Περίληψη 8506)11η Έκθεση της οργάνωσης «Lung Cancer Europe»Lung Cancer Europe – ATLAS της πρόσβασης στη θεραπεία
https://atlas.lungcancereurope.euΠεραιτέρω ανάγνωση
Οι εξετάσεις για βιοδείκτες του καρκίνου του πνεύμονα εξελίσσονται με ταχύτερους ρυθμούς από ποτέ. Η Ευρώπη συμβαδίζει;Ο καρκίνος του πνεύμονα στις γυναίκες: τι μας αποκαλύπτουν το συνέδριο ASCO 2026 και μια νέα ανασκόπηση στο περιοδικό NatureΕπεξήγηση του TROP2 και του καρκίνου του πνεύμονα