Η Αγγλία υιοθετεί το cemiplimab για τον προχωρημένο καρκίνο του πνεύμονα
Ο οργανισμός NICE συνέστησε τη χρήση του cemiplimab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα στο πλαίσιο του NHS στην Αγγλία και την Ουαλία, ως θεραπεία πρώτης γραμμής για τον προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (έκφραση PD-L1 1% ή περισσότερο, χωρίς μεταλλάξεις EGFR, ALK ή ROS1). Οι επιλέξιμοι ασθενείς μπορούν πλέον να έχουν πρόσβαση σε αυτόν τον συνδυασμό μέσω του NHS, ενώ η χρηματοδότηση πρέπει να εξασφαλιστεί εντός 90 ημερών από την έκδοση της τελικής κατευθυντήριας οδηγίας.
Ο συνδυασμός αυτός διαθέτει άδεια από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή από το 2023, οπότε η απόφαση αυτή ευθυγραμμίζει το NHS με μια θεραπεία που έχει ήδη εγκριθεί σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Προσθέτει μια ακόμη επιλογή ανοσοθεραπείας πρώτης γραμμής για τα άτομα που πάσχουν από προχωρημένο καρκίνο του πνεύμονα, κάτι που είναι ευπρόσδεκτο σε ένα περιβάλλον όπου οι ασθενείς μπορεί να ανταποκρίνονται με πολύ διαφορετικό τρόπο στη θεραπεία.
Αυτά είναι τα καλά νέα. Ωστόσο, η ιστορία δεν τελειώνει εδώ, καθώς η πορεία από την έγκριση μιας θεραπείας μέχρι τη στιγμή που ένας ασθενής μπορεί πραγματικά να την λάβει σπάνια ακολουθεί μια ευθεία γραμμή, και το cemiplimab αποτελεί ένα σαφές παράδειγμα του γιατί.
Τι έχει αποφασιστεί τελικά
Η σύσταση του Εθνικού Ινστιτούτου Αριστείας για την Υγεία και τη Φροντίδα (NICE) αφορά ενήλικες των οποίων ο καρκίνος είναι τοπικά προχωρημένος και δεν ενδείκνυται για οριστική χημειοακτινοθεραπεία, ή είναι μεταστατικός, όπου ο όγκος παρουσιάζει έκφραση PD-L1 στο 1% ή περισσότερο των καρκινικών κυττάρων, χωρίς μεταλλάξεις των γονιδίων EGFR, ALK ή ROS1, και στους οποίους, διαφορετικά, θα είχε προταθεί η χορήγηση pembrolizumab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα.
Η σύσταση έχει πιο περιορισμένο πεδίο εφαρμογής από την άδεια κυκλοφορίας. Το Cemiplimab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία έχει εγκριθεί για μια ευρύτερη ομάδα ασθενών, αλλά οι κατευθυντήριες οδηγίες το συνιστούν ειδικά για άτομα στα οποία, διαφορετικά, θα χορηγούνταν pembrolizumab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία.
Τα στοιχεία που το υποστηρίζουν
Το cemiplimab είναι μια ανοσοθεραπεία που στοχεύει στη διαδρομή PD-1, βοηθώντας το ανοσοποιητικό σύστημα να αναγνωρίζει και να επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα. Τα επιχειρήματα υπέρ της χρήσης του σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία βασίζονται στη μελέτη EMPOWER-Lung 3, η οποία συνέκρινε τη θεραπεία με cemiplimab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία με διπλό σχήμα πλατίνας με τη χημειοθεραπεία μόνη της σε ασθενείς με προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), σε ένα ευρύ φάσμα επιπέδων PD-L1 και τύπων όγκων.
Το όφελος αυτό διατηρήθηκε με την πάροδο του χρόνου. Σε μια παρακολούθηση διάρκειας περίπου πέντε ετών, τα άτομα που έλαβαν cemiplimab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία έζησαν κατά μέσο όρο περίπου 21 μήνες, σε σύγκριση με περίπου 13 μήνες για όσους έλαβαν μόνο χημειοθεραπεία, γεγονός που αντιστοιχεί σε μείωση του κινδύνου θανάτου κατά περίπου ένα τρίτο. Ο χρόνος μέχρι την εξέλιξη του καρκίνου ήταν επίσης μεγαλύτερος. Το προφίλ ασφάλειας ήταν σύμφωνο με τα ήδη γνωστά στοιχεία για κάθε θεραπεία ξεχωριστά.
Πρόκειται για πραγματικά οφέλη σε μια ασθένεια όπου τα αποτελέσματα ήταν επί μακρόν δυσμενή, αν και αφορούν μια επιπλέον επιλογή που παρατείνει τη ζωή μιας συγκεκριμένης ομάδας ασθενών και όχι μια θεραπεία.
Η εξουσιοδότηση δεν είναι το ίδιο με την πρόσβαση
Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, τίποτα από όλα αυτά δεν αποτελεί καινοτομία. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το cemiplimab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα για την πρώτη γραμμή θεραπείας του προχωρημένου μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (NSCLC) ήδη από το 2023, με τη διατύπωση της ένδειξης να έχει τεθεί σε ισχύ από τον Μάιο του ίδιου έτους. Μια τέτοια άδεια κυκλοφορίας ισχύει ταυτόχρονα σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Αυτό που δεν κάνει είναι να διαθέτει τη θεραπεία στον ασθενή. Αυτό εξαρτάται από μια ξεχωριστή εθνική απόφαση σχετικά με το αν ένα σύστημα υγείας θα τη χρηματοδοτήσει. Κάθε χώρα διεξάγει τη δική της διαδικασία αξιολόγησης της τεχνολογίας υγείας και αποζημίωσης, σταθμίζοντας το κλινικό όφελος έναντι του κόστους, και αυτές οι αποφάσεις λαμβάνονται σε πολύ διαφορετικές χρονικές στιγμές και καταλήγουν σε διαφορετικά συμπεράσματα. Μια θεραπεία μπορεί να έχει εγκριθεί σε ολόκληρη την ΕΕ εδώ και χρόνια πριν ορισμένες χώρες την χρηματοδοτήσουν, ενώ σε άλλες μπορεί να μην χρηματοδοτηθεί ποτέ συστηματικά.
Ακόμη και μια χώρα μπορεί να χρειαστεί χρόνο
Η περίπτωση της Αγγλίας καταδεικνύει πόσο άνιση μπορεί να είναι αυτή η διαδικασία, ακόμη και στο πλαίσιο ενός ενιαίου συστήματος. Αρχικά, το NICE δεν συνέστησε τον συνδυασμό αυτό, καταλήγοντας στο συμπέρασμα ότι τα επιστημονικά στοιχεία δεν έδειχναν ότι προσφέρει καλή σχέση κόστους-οφέλους σε σύγκριση με τις υπάρχουσες επιλογές, όπως η χημειοθεραπεία μόνη της, η ανοσοθεραπεία μόνη της ή η ανοσοθεραπεία σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία. Η θετική σύσταση εκδόθηκε μόνο αφού επιτεύχθηκε μια αναθεωρημένη εμπορική συμφωνία και ο πληθυσμός στον οποίο απευθύνεται η σύσταση περιορίστηκε σε όσους, διαφορετικά, θα λάμβαναν pembrolizumab σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία.
Με άλλα λόγια, το χάσμα μεταξύ της ευρωπαϊκής έγκρισης το 2023 και της πρόσβασης στο NHS χρόνια αργότερα δεν καλύφθηκε μόνο από τα επιστημονικά δεδομένα. Εξαρτάτο από την τιμή και από τη συγκεκριμένη ομάδα ατόμων για την οποία γινόταν λόγος.
Το ζήτημα της πρόσβασης στην Ευρώπη
Πολλαπλασιάστε αυτό τον αριθμό με τον αριθμό των χωρών σε όλη την Ευρώπη, καθεμία με τον δικό της φορέα αξιολόγησης, τον δικό της προϋπολογισμό και τις δικές της διαπραγματεύσεις, και το αποτέλεσμα είναι το πρότυπο που καθορίζει σε μεγάλο βαθμό τη φροντίδα των καρκινοπαθών στην ήπειρο. Μια θεραπεία μπορεί να έχει εγκριθεί παντού, αλλά να είναι διαθέσιμη μόνο σε ορισμένα μέρη. Ο τόπος διαμονής ενός ατόμου εξακολουθεί να καθορίζει αν, και πότε, θα έχει πρόσβαση σε μια θεραπευτική επιλογή που η Ευρωπαϊκή Ένωση ενέκρινε για όλους την ίδια στιγμή.
Αυτή είναι η ουσία της ανισότητας στην πρόσβαση που η οργάνωση «Lung Cancer Europe» και τα μέλη της συνεχίζουν να παρακολουθούν. Οι νέες επιλογές πρώτης γραμμής είναι κάτι που πρέπει να χαιρετίσουμε. Το πιο δύσκολο και μακροπρόθεσμο έργο είναι να διασφαλίσουμε ότι θα φτάσουν στους ανθρώπους που ζουν με καρκίνο του πνεύμονα, όπου κι αν βρίσκονται, και όχι μόνο στις χώρες που τυχαίνει να καταλήξουν πρώτες σε συμφωνία χρηματοδότησης.
Με λίγα λόγια
Η σύσταση του NICE αποτελεί καλή είδηση για τα άτομα με προχωρημένο καρκίνο του πνεύμονα στην Αγγλία και την Ουαλία, και ευθυγραμμίζει το NHS με μια θεραπεία που έχει εγκριθεί σε ολόκληρη την ΕΕ από το 2023. Αποτελεί επίσης υπενθύμιση ότι η ευρωπαϊκή έγκριση είναι η αρχή της διαδικασίας πρόσβασης, και όχι το τέλος της.